發(fā)布日期：2018-07-20

　　近日吉林大學動物醫(yī)學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統(tǒng)成功對家兔實現(xiàn)單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。

　　團隊成員、吉林大學動物醫(yī)學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發(fā)生單堿基突變所致。由于遺傳性疾病產生的原因是先天性基因組缺陷，傳統(tǒng)藥物對其治療無效。采取基因治療方法，即直接修復基因組上的單堿基突變是最佳的治療手段。現(xiàn)行的基因治療技術手段還無法滿足臨床治療的要求。

　　賴良學團隊利用國際上最新使用的新型“堿基編輯器”（base editor，BE3和ABE），在國際上率先在模式動物兔上改變單個堿基，精確地模擬出人類單堿基突變遺傳病中的無義突變、錯義突變和RNA錯誤剪切，成功培育出白化病、早衰癥、雙肌臀等疾病模型兔。家兔在遺傳、生理及解剖上比較接近人類，因此成果標志著人類距實現(xiàn)基因治療該類遺傳性疾病更近一步。

　　該團隊能在國際上率先在模式動物兔上改變單個堿基，源于多年來利用基因編輯進行生物醫(yī)藥和動物育種研究所積累的經驗?；蚓庉媽＜?、上?？萍即髮W教授黃行許認為，該研究證實了利用堿基編輯器進行安全、精確、高效基因治療的可行性。該成果已在國際知名刊物《自然-通訊》發(fā)表，該研究得到了國家重點研發(fā)計劃“干細胞及轉化研究”專項資助。

　　下一步，賴良學團隊會盡快將該技術成果應用于人類遺傳病的分子治療，與其他研究單位合作開展相關疾病的臨床前研究，也會繼續(xù)開發(fā)、優(yōu)化新型基因編輯系統(tǒng)，用于復雜遺傳性疾病模型的構建及基因治療。（孟含琪 高楠）

來源：新華社